Nuevas Terapias Genéticas: El Futuro de la Audición Pediátrica Está Aquí

04/10/2024 INFO ACÚFENOS Tratamiento de la pérdida auditiva 4 minutos de lectura

La pérdida auditiva genética, especialmente en niños, ha sido un desafío durante décadas, pero los avances en la terapia genética están cambiando radicalmente el panorama. En los últimos meses, varias investigaciones han mostrado resultados prometedores que ofrecen esperanza a familias y profesionales de la salud. Estos nuevos tratamientos buscan restaurar la audición en niños con sordera genética profunda, un avance que muchos expertos en otorrinolaringología consideran revolucionario. – (Imagen de freepik).

Uno de los protagonistas de este avance es Regeneron, con su terapia genética DB-OTO. En ensayos recientes, esta terapia ha demostrado mejoras significativas en la audición de dos niños pequeños con sordera genética profunda. A partir de este éxito, ha surgido un nuevo entusiasmo en el campo de la pérdida auditiva, que durante mucho tiempo estuvo limitado a dispositivos como audífonos o implantes cocleares.

¿Cómo Funcionan Estas Nuevas Terapias?

Las nuevas terapias genéticas se enfocan en corregir mutaciones en el gen de la otoferlina, una proteína clave en la transmisión de sonidos desde las células del oído al nervio auditivo. Estas mutaciones afectan entre el 1% y el 8% de los casos de pérdida auditiva genética.

A pesar de que el oído interno puede desarrollarse normalmente, la ausencia de otoferlina impide que los sonidos se procesen correctamente. Al introducir una copia funcional de este gen mediante una terapia génica, los niños han mostrado mejoras asombrosas, pasando de no escuchar absolutamente nada a poder oír sonidos normales en cuestión de meses.

Akouos, otra empresa líder en el campo de la terapia génica y filial de Eli Lilly, también ha mostrado avances notables. En su estudio con la terapia AK-OTOF, un niño de 11 años pasó de tener sordera profunda en ambos oídos a una pérdida auditiva leve o moderada en el oído tratado. Este tipo de transformación es asombrosa, ya que permite a los pacientes no solo escuchar, sino también desarrollar habilidades lingüísticas y, en algunos casos, incluso disfrutar de la música.

Estudios Que Cambian Vidas

Uno de los estudios más comentados es el de la Universidad Fudan en Shanghái, en colaboración con Mass Eye and Ear. Seis niños de entre 3 y 11 años fueron tratados con la terapia AAV1-hOTOF, y cinco de ellos experimentaron mejoras significativas en ambos oídos. Algunos de los niños tratados no solo recuperaron su audición, sino que pudieron identificar sonidos, desarrollar habilidades del habla y, en dos casos, apreciar la música.

Estos resultados son extraordinarios, y no sorprende que los expertos en el campo, como Nandini Govil, directora del programa de pérdida auditiva pediátrica en Children’s Healthcare of Atlanta, consideren que estos tratamientos podrían cambiar por completo la manera en que se aborda la pérdida auditiva genética en el futuro.

¿Por Qué Este Avance es Tan Importante?

Hasta ahora, las soluciones para la pérdida auditiva se limitaban a audífonos o implantes cocleares. Si bien estos dispositivos han ayudado a millones de personas a mejorar su calidad de vida, presentan limitaciones significativas. Los audífonos amplifican los sonidos, pero no restauran completamente la audición, mientras que los implantes cocleares pueden producir sonidos mecánicos que carecen de matices importantes, como la capacidad de detectar el origen del sonido en ambientes ruidosos.

Con las terapias genéticas, se abre la puerta a una solución más completa, ya que permiten que el oído funcione de manera casi natural al restaurar la producción de otoferlina. Esto no solo mejora la audición, sino que también permite a los niños desarrollar habilidades del habla y mejorar su interacción social.

Desafíos y Futuro de las Terapias Genéticas

A pesar del éxito inicial, los investigadores advierten que estas terapias aún están en una fase experimental y que los pacientes deberán ser monitoreados durante varios años para comprender mejor los efectos a largo plazo. Además, no todos los niños que participan en los estudios muestran mejoras inmediatas, y en algunos casos, es necesario realizar ajustes en la dosis o el método de administración.

Otro aspecto interesante es que, aunque los estudios actuales se centran en niños, los adultos también podrían beneficiarse de estas terapias en el futuro. Los expertos creen que, aunque la recuperación del habla en adultos con sordera de larga duración es incierta, la plasticidad cerebral podría permitir cierto nivel de recuperación del habla y la audición.

Los avances en la terapia genética están transformando el tratamiento de la pérdida auditiva pediátrica genética. Lo que antes parecía imposible, ahora se está convirtiendo en una realidad para muchos niños y sus familias. Aunque queda mucho por aprender, estos tratamientos prometen ser un punto de inflexión en el cuidado auditivo y podrían, en el futuro, ofrecer soluciones a personas de todas las edades con problemas auditivos genéticos.

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Artículo publicado originalmente en BioSpace