Un avance histórico: la terapia genética logra revertir la sordera hereditaria, incluso en adultos
Un nuevo estudio clínico trae esperanza a millones de personas en todo el mundo: una innovadora terapia genética logró restaurar la audición en pacientes con sordera congénita, sin importar su edad. Por primera vez, la ciencia demuestra que el tratamiento no solo es seguro, sino también eficaz en niños, adolescentes y adultos jóvenes.
Más allá del implante coclear: una solución biológica
Durante años, el implante coclear fue la única opción disponible para las personas con sordera severa. Pero como bien señala el Dr. Fan-Gang Zeng, uno de los líderes de este estudio revolucionario, este dispositivo no trata la raíz del problema.
“El implante es útil, pero no cura. Solo compensa”, explica Zeng, director del Centro de Investigación Auditiva de la Facultad de Medicina de la UC Irvine. “La terapia genética, en cambio, restaura la audición biológica y elimina la dependencia de aparatos electrónicos y baterías”.
Un ensayo que rompe paradigmas
El estudio, llevado a cabo por un equipo internacional de investigadores y publicado recientemente en la prestigiosa revista Nature Medicine, involucró a 10 personas de entre 1,5 y casi 24 años de edad. Todos los participantes tenían mutaciones en el gen OTOF, responsable de producir la otoferlina, una proteína clave para que el oído pueda procesar el sonido.
Hasta ahora, la mayoría de las investigaciones en este campo se habían centrado en niños pequeños. Pero este ensayo marca un antes y un después, al mostrar que la terapia genética también puede funcionar en edades más avanzadas, algo que se creía difícil o incluso imposible.
Resultados sorprendentes en menos de un mes
Uno de los aspectos más impactantes del estudio es la velocidad con la que se vieron los resultados. Muchos pacientes comenzaron a recuperar la audición dentro de las primeras cuatro semanas tras recibir el tratamiento.
Concretamente, pasaron de una sordera profunda a una pérdida auditiva moderada, con una media de 50 decibelios en las pruebas de umbral tonal. Es decir, volvieron a oír sonidos cotidianos que antes eran completamente inaudibles.
¿Cómo funciona esta terapia genética?
El procedimiento consistió en inyectar una cápside viral modificada (Anc80L65) en la cóclea, la estructura en espiral del oído interno. Este vector viral transporta una copia funcional del gen OTOF directamente a las células del oído, donde comienza a producir la proteína otoferlina faltante.
Aunque puede sonar complejo, el enfoque es mínimamente invasivo y hasta ahora no se han reportado efectos adversos graves en los pacientes tratados.
Una esperanza real para miles de familias
La sordera congénita afecta aproximadamente a 2 de cada 1.000 recién nacidos, y entre el 50% y el 60% de los casos se deben a causas genéticas. En otras palabras, hay miles de personas en todo el mundo que podrían beneficiarse de este tipo de tratamiento.
El Dr. Zeng adelantó que el próximo paso será ampliar la investigación a otras mutaciones genéticas asociadas con la sordera, como el gen GJB2, responsable de muchas formas de hipoacusia hereditaria.
“Este es solo el comienzo”, afirma Zeng. “Nuestros resultados no solo demuestran que la terapia funciona, sino que también abren nuevas puertas para entender mejor cómo actúa en el oído y cómo adaptarla a más tipos de sordera genética”.
Un futuro sin audífonos: ¿estamos más cerca de la cura definitiva?
Si bien todavía se necesita más investigación y pruebas clínicas a gran escala, este ensayo clínico demuestra que la terapia genética podría cambiar la forma en que tratamos la sordera para siempre. Y lo mejor: no hay límite de edad para beneficiarse.
Fuente: Universidad de California – Irvine
Referencia de la revista: Qi, J., et al . (2025). Terapia génica con AAV para la sordera autosómica recesiva 9: un ensayo de un solo brazo. Nature Medicine . doi.org/10.1038/s41591-025-03773-w .
Vía: news-medical.net
🗨️ ¿Conocés a alguien con pérdida auditiva de nacimiento? Compartí esta nota con ellos y contanos en los comentarios qué te parece este avance. La ciencia está cada vez más cerca de ofrecer una solución real.
Comparte este artículo y deja tu cometario abajo
