URMC biotech start-up recibe financiación para desarrollar terapias basadas en células para trastornos neurológicos

Investigaciones


Revisado por James Ives, M.Psych. (Editor) 11 de junio de 2019 – Oscine Therapeutics, una nueva compañía de biotecnología basada en los descubrimientos realizados y desarrollados en el Centro Médico de la Universidad de Rochester (URMC), ha recibido una importante inversión de varios años para apoyar tanto la investigación como el desarrollo de terapias basadas en células para los trastornos neurológicos. La financiación representa la inversión más grande en una empresa de nueva creación de URMC.

La nueva empresa se basa en décadas de investigación en el laboratorio de Steve Goldman, MD, Ph.D., codirector del URMC Center for Translational Neuromedicine. El trabajo de Goldman se ha centrado en comprender la biología básica y la función molecular de las células de apoyo en el sistema nervioso central, ideando nuevas técnicas para manipular y clasificar con precisión estas células, y estudiar cómo el reemplazo celular podría afectar el curso de las enfermedades neurológicas.


Goldman ha desarrollado técnicas para manipular la señalización química de células madre pluripotentes embrionarias e inducidas para crear las células de soporte del cerebro, llamadas glía. Un subtipo de estas, llamadas células progenitoras gliales, da origen a las principales células de soporte del cerebro, los astrocitos y los oligodendrocitos, que desempeñan funciones importantes en la función de salud y señalización de las células nerviosas.

“Los trastornos neurológicos son enfermedades complejas, pero en muchos casos parece que las células de apoyo defectuosas del cerebro están impulsando el proceso de la enfermedad”, dijo Goldman, el Distinguido Profesor de Neurociencia y Neurología de la URMC. “Estas enfermedades representan objetivos prometedores para las terapias de reemplazo celular porque sabemos mucho sobre el papel que desempeñan estas células, cómo crearlas y cómo llevarlas a las áreas del cerebro donde se las necesita”.

La inversión en Oscine está siendo realizada por Sana Biotechnology, una nueva compañía enfocada en crear y entregar células diseñadas como medicamentos para pacientes. La compañía está dirigida por un equipo de veteranos de la industria de la biotecnología con amplia experiencia en terapia celular, terapia génica y edición de genes. La compañía está respaldada por inversionistas visionarios, incluidos Arch Venture Partners, Flagship Pioneering y F-Prime Capital Partners.

En muchas enfermedades neurológicas, como la esclerosis múltiple y la enfermedad de Huntington, las células gliales tienen un desarrollo y una función deficientes, o simplemente se pierden durante el curso de la enfermedad. Esto resulta en la interrupción de la comunicación entre las células nerviosas, lo que lleva a los síntomas motores, cognitivos y conductuales de estos trastornos.


El laboratorio de Goldman ha desarrollado nuevos métodos para reemplazar las células gliales enfermas que se encuentran en estas enfermedades por otras sanas. En la investigación con modelos animales de estas enfermedades, este enfoque se ha desacelerado y, en algunos trastornos, incluso se ha invertido, la progresión de la enfermedad.

La nueva inversión, cuyos términos no fueron divulgados públicamente, apoyará la I + D de Oscine centrada en llevar estas terapias basadas en células a la clínica. La investigación se llevará a cabo en URMC bajo un acuerdo de investigación patrocinado y apoyará a 21 empleados de tiempo completo, con investigadores en Rochester y personal adicional en Seattle y la ciudad de Nueva York. La fabricación de células para el parto clínico utilizará protocolos desarrollados en Rochester.

“Las terapias basadas en células tienen una promesa significativa, y aunque se ha progresado en áreas como el cáncer, existe una importante necesidad no satisfecha en las enfermedades del sistema nervioso central“, dijo Christina Trojel-Hansen, Ph.D., CEO de Oscine, quien cofundó la compañía junto con Goldman y encabezó su organización y recaudación de fondos. “El apoyo de Sana nos permitirá avanzar en importantes investigaciones en este campo y trabajar con un equipo establecido que tenga experiencia en llevar terapias basadas en células a través de ensayos clínicos y en la práctica clínica. También estoy profundamente agradecido por el equipo de la Universidad de Rochester por sus esfuerzos para garantizar que estos importantes descubrimientos científicos puedan ahora avanzar hacia una aplicación clínica “.

“Nuestro pan y mantequilla en ARCH está en comenzar compañías con los mejores investigadores en universidades de clase mundial en todo el mundo que están trabajando en descubrimientos transformadores, y emparejando esas innovaciones seminales con emprendedores de carga dura”, dijo Paul S. Thurk, director gerente de Socios de Arch Venture. “Encontramos esa mezcla dorada con el Dr. Goldman y el Dr. Trojel-Hansen en Oscine”.

La Universidad de Rochester y la Universidad de Cornell han otorgado licencias de propiedad intelectual a Oscine, y tanto la Universidad de Rochester como Goldman tienen participaciones de capital en la empresa. Goldman también se desempeña como presidente de Oscine. La negociación de la licencia y los términos del acuerdo de investigación patrocinado fueron dirigidos por Matan Rapoport, Ph.D., MBA, gerente senior de licencias de UR Ventures, la oficina de transferencia de tecnología de la Universidad de Rochester.

“Esta inversión subraya la naturaleza de vanguardia del programa de investigación de terapia celular neurológica en URMC. Estamos entusiasmados de que los descubrimientos científicos básicos realizados aquí en el Centro Médico sean la base de terapias innovadoras de primera clase que tienen el potencial de cambiar la vida de las personas con estas enfermedades neurodegenerativas devastadoras “. – Steve Dewhurst, Ph.D., vicedecano de Investigación de la Facultad de Medicina y Odontología de la Universidad de Rochester

Fuentes: Centro Médico de la Universidad de Rochester – https://www.news-medical.net

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