En un avance médico impresionante, una nueva terapia génica ha demostrado ser efectiva en la restauración de la función auditiva en cinco niños con sordera hereditaria. – (Imagen de freepik).
Este innovador tratamiento, administrado en ambos oídos, no solo mejoró la audición, sino que también incrementó la percepción del habla y la capacidad de localizar sonidos.
Este es el primer ensayo clínico en el mundo que utiliza terapia génica bilateral, mostrando resultados prometedores y adicionales a los observados en tratamientos previos de un solo oído.
La investigación fue realizada por expertos de Mass Eye and Ear y el Hospital Eye & ENT de la Universidad Fudan en Shanghai, y los resultados fueron publicados en Nature Medicine el 5 de junio del 2024.
Resultados Sorprendentes
«Los resultados de estos estudios son asombrosos», comentó Zheng-Yi Chen, DPhil, coautor principal del estudio y científico asociado en Mass Eye and Ear. «La capacidad auditiva de los niños tratados progresa dramáticamente, y el nuevo estudio muestra beneficios adicionales cuando la terapia génica se administra en ambos oídos, como la capacidad de localizar la fuente del sonido y mejoras en el reconocimiento del habla en entornos ruidosos».
El equipo siempre tuvo como objetivo tratar ambos oídos para lograr la audición en tres dimensiones, vital para la comunicación y actividades cotidianas como conducir.
Importancia del Tratamiento Bilateral
Yilai Shu, MD, PhD, autor principal del estudio y director del Centro de Diagnóstico y Tratamiento de la Pérdida Auditiva Genética en la Universidad Fudan, enfatizó: «Restaurar la audición en ambos oídos maximiza los beneficios de la recuperación auditiva. Estos nuevos resultados muestran que este enfoque es muy prometedor y justifica ensayos internacionales más amplios».
Impacto Global de la Pérdida Auditiva
A nivel mundial, más de 430 millones de personas sufren pérdida auditiva incapacitante, con aproximadamente 26 millones padeciendo sordera congénita. Se estima que el 60% de la sordera infantil tiene causas genéticas, como la mutación en el gen OTOF, responsable de la producción de la proteína otoferlina esencial para la audición.
Detalles del Ensayo Clínico
Este innovador estudio es el primero en usar terapia génica bilateral para tratar DFNB9. Cinco niños con DFNB9 participaron en un ensayo de 13 a 26 semanas en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad Fudan. Los investigadores inyectaron copias funcionales del gen OTOF utilizando un virus adenoasociado (AAV) en los oídos internos de los pacientes mediante una cirugía mínimamente invasiva.
El primer tratamiento bilateral se realizó en julio de 2023. Durante el seguimiento, se registraron 36 eventos adversos, ninguno grave o limitante de la dosis. Todos los niños mostraron mejoras significativas en la audición y percepción del habla, y dos adquirieron la capacidad de apreciar la música.
Futuro de la Terapia Génica
«Estos resultados confirman la eficacia del tratamiento reportado previamente y representan un paso crucial en la terapia génica para la pérdida auditiva genética», afirmó Shu. Con la colaboración continua entre Mass Eye and Ear y la Universidad Fudan, el equipo planea expandir esta investigación para tratar otras causas de sordera genética y no genética.
Conclusión
La terapia génica bilateral presenta una esperanza real para niños con sordera hereditaria, marcando un hito en la medicina auditiva. Con más investigaciones y ensayos, este tratamiento podría transformarse en una solución efectiva para millones de personas que sufren de pérdida auditiva genética.
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Materiales proporcionados por Mass Eye and Ear . Nota: El contenido puede editarse por estilo y extensión.
Referencia de la revista :
- Hui Wang, Yuxin Chen, Jun Lv, Xiaoting Cheng, Qi Cao, Daqi Wang, Longlong Zhang, Biyun Zhu, Min Shen, Chunxin Xu, Mengzhao Xun, Zijing Wang, Honghai Tang, Shaowei Hu, Chong Cui, Luoying Jiang, Yanbo Yin , Luo Guo, Yi Zhou, Lei Han, Ziwen Gao, Jiajia Zhang, Sha Yu, Kaiyu Gao, Jinghan Wang, Bing Chen, Wuqing Wang, Zheng-Yi Chen, Huawei Li, Yilai Shu. «Terapia génica bilateral en niños con sordera autosómica recesiva 9: resultados del ensayo de un solo grupo» . Medicina de la Naturaleza , 2024; DOI: 10.1038/s41591-024-03023-5
Fuente: https://www.sciencedaily.com/news/health_medicine/hearing_loss/