La terapia génica para restaurar la audición

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Investigadores de la Universidad del Hospital de Kansas, Kansas City (EE.UU.) están tratando de regenerar las células pilosas en el oído interno como forma de restaurar la audición perdida, informa el Kansas City Star. – Imagen de asi24 en Pixabay.

Un gran número de ensayos clínicos con terapias de fármacos y genes están actualmente en marcha para tratar de prevenir la pérdida de audición o restaurar la audición una vez dañada el oído interno. Un ejemplo es el estudio que actualmente se está llevando a cabo en la Universidad de Kansas por un equipo de investigadores dirigidos por el Dr. Hinrich Staecker.

El ensayo, patrocinado por la compañía farmacéutica suiza Novartis, está poniendo a prueba la inyección de tratamiento utilizando un vector viral para entregar un gen conocido como bHLH atonal factor de transcripción 1 (Atoh1), que se sabe originan las células ciliadas que crecen en los mamíferos durante las primeras etapas del desarrollo antes del nacimiento.

Una vez que las células ciliadas se han desarrollado, sin embargo, el gen ya no se muestra en seres humanos. “Nos dirigimos a que artificialmente que se muestre de nuevo”, explica Staecker. “La idea es poner en marcha el proceso que convierte una célula de apoyo en una célula ciliadas y que luego se detenga.”

La técnica de administración consiste en realizar una incisión para abrir el tímpano y luego utilizar un láser para perforar un agujero minutos en un hueso situado contra el oído interno. Esto hace que sea posible inyectar una cantidad muy pequeña de producto directamente en el oído interno. La complejidad del estudio ha significado que sólo 8 pacientes han sido tratados hasta la fecha.

Los resultados aún están pendientes y muchas preguntas siguen abiertas. “Realmente no entendemos claramente cuántas células ciliadas se necesita en los seres humanos para obtener un número X de decibelios de audiencia”, dice Staecker. “Ni siquiera sabemos en los animales.”

Los investigadores advierten que se necesitan más estudios a largo plazo antes de la terapia génica puede aspirar a restaurar la audición en los seres humanos.

Vía: audiology-worldnews.com