Novartis, la primera en ofrecer la terapia génica para pacientes con pérdida auditiva

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El Dr. Staecker dirige la investigación en el ensayo del CGF166 patrocinado por Novartis, la primera en ofrecer la terapia génica para pacientes adultos con pérdida auditiva.

El protocolo fue desarrollado por GenVec, una empresa de biotecnología de Maryland, y consiste en la introducción de un gen conocido como Atoh1 en el oído interno. El gen Atoh1 se demostró que en modelos animales genera la formación de las células ciliadas sensoriales del oído interno (PloS One 2014; 9: e102077).

La esperanza es que en los seres humanos, las células de apoyo en el oído interno puedan absorber el gen Atoh1 y transformar en funcionamiento las células ciliadas que podrían mitigar o incluso revertir la pérdida de audición, subrayó el Dr. Staecker.

Aunque los resultados anecdóticos positivos han aparecido en la prensa, es realmente demasiado pronto para saber” cómo les ira finalmente a los cuatro pacientes que han recibido la terapia génica en el Centro. Tenemos la intención de volver a la FDA en el otoño con nuestros datos clínicos, y anticipamos algunos desarrollos positivos en ese momento.”, manifestó.

En cuanto a la dirección general de drogas otológicas y la terapia génica, el Dr. Staecker hizo eco de la importancia de llevar a cabo un enfoque muy centrado. “Nuestros modelos animales de tinnitus y pérdida de audición demuestran que estas condiciones son extremadamente heterogéneas y plantean desafíos muy diferentes”, expresó.

“Es por eso que necesitamos para desarrollar tratamientos dirigidos para diferentes aspectos de la enfermedad del oído interno.” El Dr. Staecker es miembro de la junta asesora quirúrgico para MedEl Gmbh, y ha recibido el apoyo donación de Novartis para estudios con animales relacionados con la terapia génica para la enfermedad del oído interno.

Vía: enttoday.org

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