Milagro auditivo: Científicos chinos y suecos restauran la audición con innovadora terapia genética

Un hito en la medicina moderna que devuelve la esperanza a personas con sordera congénita.

Recuperar la capacidad de oír tras haber nacido sin ella parecía, hasta hace poco, algo imposible. Pero eso está empezando a cambiar. Investigadores del prestigioso Instituto Karolinska, en colaboración con científicos chinos, lograron restaurar la audición en pacientes con sordera genética mediante una innovadora terapia génica. El estudio fue publicado en la reconocida revista Nature Medicine y sus resultados están dando que hablar en el mundo científico. – (Imagen ilustrativa creada con AI).

¿Cómo funciona esta nueva esperanza para quienes no pueden oír?

El tratamiento se enfoca en personas con mutaciones en el gen OTOF, responsable de producir una proteína clave en la transmisión de sonidos del oído interno al cerebro. Cuando este gen falla, el resultado es una sordera profunda desde el nacimiento o una pérdida auditiva severa.

Para revertir esta condición, los científicos utilizaron un virus adenoasociado sintético (AAV) como vehículo para introducir una versión saludable del gen OTOF directamente en la cóclea del oído interno. Con una sola inyección en una membrana llamada «ventana redonda», el gen corregido comienza a trabajar casi de inmediato.

Resultados en tiempo récord

Uno de los datos más sorprendentes del estudio es la rapidez con la que se vieron mejoras: en apenas un mes, la mayoría de los pacientes comenzó a notar cambios en su audición. El seguimiento realizado durante seis meses reveló una mejora promedio en el umbral auditivo, pasando de 106 decibelios (sordera profunda) a solo 52 decibelios, lo cual permite percibir conversaciones cotidianas.

Niños: los más beneficiados

Aunque todos los participantes mostraron mejoras, fueron los más pequeños quienes lograron los avances más notables. Entre ellos, una niña de siete años se destacó: a los cuatro meses del tratamiento ya mantenía conversaciones con su madre de forma casi normal.

Este resultado confirma lo que ya habían sugerido estudios anteriores: cuanto antes se aplique la terapia, mejores son los resultados. Aun así, la buena noticia es que también funcionó en adolescentes y adultos, algo que no se había probado a esta escala hasta ahora.

¿Es seguro este tipo de tratamiento?

Sí, y esa es otra gran noticia. Durante el seguimiento de entre 6 y 12 meses, no se registraron efectos secundarios graves. El único efecto observado fue una leve disminución en el conteo de neutrófilos (un tipo de glóbulo blanco), pero sin consecuencias clínicas significativas.

¿Qué viene ahora?

El Dr. Maoli Duan, uno de los líderes del estudio, señaló que este es solo el comienzo: “Ahora estamos explorando terapias para genes más comunes que causan sordera, como GJB2 y TMC1. Aunque son más complejos de tratar, los ensayos en animales han sido prometedores”.

Un futuro que suena cada vez más claro

Este avance abre las puertas a una nueva era en el tratamiento de la sordera de origen genético. Aunque aún se necesitan estudios a largo plazo y en poblaciones más amplias, la posibilidad de que miles de personas recuperen la audición gracias a la terapia génica ya no es ciencia ficción.

Los ensayos fueron desarrollados en conjunto con hospitales universitarios de China y financiados por programas de investigación de ese país, así como por la empresa Otovia Therapeutics Inc., responsable del desarrollo de la terapia.

Fuente: .eurekalert.org

Publicación: “Terapia génica AAV para la sordera autosómica recesiva 9: un ensayo con un solo brazo” , Jieyu Qi, Liyan Zhang, Ling Lu, Fangzhi Tan, Cheng Cheng, Yicheng Lu, WenXiu Dong, Yinyi Zhou, Xiaolong Fu, Lulu Jiang, Chang Tan, Shanzhong Zhang, Sijie Sun, Huaien Song, Maoli Duan, Dingjun Zha, Yu Sun, Xia Gao, Lei Xu, Fan-Gang Zeng, Renjie Chai, Nature Medicine , en línea el 2 de julio de 2025, doi: 10.1038/s41591-025-03773-w.