La investigación del modelo de ratón en Israel ha generado esperanzas de una terapia génica exitosa para uno de cada 2.000 niños que nacen con una mutación genética que causa sordera, según señala este artículo publicado por el sitio web audiology-worldnews.com. – Foto creado por creativeart – www.freepik.es.
Un nuevo artículo de investigadores de la Universidad de Tel Aviv (TAU) , Israel, describe un tratamiento para la sordera basado en llevar material genético a las células del oído interno para reemplazar el defecto genético y lograr el funcionamiento normal de las células. En experimentos con ratones que poseían una mutación en el gen SYNE4, los sujetos fueron rescatados de la sordera, los ratones tratados desarrollaron una audición normal, «con una sensibilidad casi idéntica a la de los ratones sanos que no tienen la mutación», señaló el profesor Jeffrey, colaborador del estudio. Holt (Boston Children’s Hospital y Harvard Medical School) .
Y estos científicos ahora se están enfocando en desarrollar terapia génica para otras mutaciones. «Los hallazgos son muy prometedores», dijo el profesor Holt.
El estudio fue dirigido por la profesora Karen Avraham del Departamento de Genética Molecular Humana y Bioquímica de la Facultad de Medicina Sackler de TAU y la Escuela de Neurociencia Sagol. El artículo fue publicado en EMBO Molecular Medicine el 22 de diciembre de 2020.
«Los niños que heredan el gen defectuoso de ambos padres nacen con una audición normal, pero pierden gradualmente la audición durante la infancia. La mutación provoca una mala localización de los núcleos celulares en las células ciliadas dentro de la cóclea del oído interno, que sirven como receptores de ondas sonoras y son esencial para la audición. Este defecto conduce a la degeneración y eventual muerte de las células ciliadas «, explicó el Prof. Avraham.
«Implementamos una tecnología innovadora de terapia génica: creamos un virus sintético inofensivo y lo usamos para entregar material genético, una versión normal del gen que es defectuoso tanto en el modelo de ratón como en las familias humanas afectadas», dice Shahar Taiber, uno de los de los estudiantes del profesor Avraham en el curso combinado MD-PhD. «Inyectamos el virus en el oído interno de los ratones para que entrara en las células ciliadas y liberara su carga genética. Al hacerlo, reparamos el defecto en las células ciliadas y les permitimos madurar y funcionar normalmente».
El optimismo sobre este tipo de terapia, para el que existe una literatura cada vez mayor, se ha incrementado a nivel mundial. «Este es un estudio importante que muestra que la terapia génica del oído interno se puede aplicar de manera efectiva a un modelo de ratón de sordera SYNE4 para rescatar la audición», dice el profesor Wade Chien , MD, del Programa de Terapia Génica del Oído Interno NIDCD / NIH y Johns Hopkins Facultad de Medicina , que no participó en el estudio. «La magnitud de la recuperación auditiva es impresionante».
Fuente: Science Daily – Vía: audiology-worldnews.com