Avances prometedores en terapia genética para la pérdida auditiva
Un reciente estudio publicado en JCI Insight ha encendido la esperanza de restaurar la audición mediante la terapia genética. Los investigadores han enfocado su atención en la proteína MYO7A, clave para la transducción mecanoeléctrica, el proceso que convierte las ondas sonoras en señales eléctricas en el oído interno. Este hallazgo podría abrir nuevas puertas para tratar la pérdida auditiva en humanos. – (Imagen de freepik.com).
El papel del gen Myo7a en la audición
En los mamíferos, las neuronas aferentes del oído interno son responsables de transmitir las señales sonoras al cerebro. La proteína MYO7A, producida por el gen Myo7a, juega un papel crucial en este proceso. Problemas con este gen están directamente relacionados con diversas formas de sordera.
En experimentos con ratones, los investigadores descubrieron que la eliminación de este gen causa que las conexiones neuronales regresen a un estado no funcional, similar al de los animales prenatales o envejecidos que han perdido su capacidad auditiva. Este retroceso afecta principalmente a las células ciliadas, que son fundamentales para percibir y amplificar los sonidos.
El experimento: induciendo sordera en ratones
Los científicos desarrollaron ratones modificados genéticamente para regular a la baja el gen Myo7a. En cuestión de días, estos animales perdieron casi completamente la audición en todas las frecuencias, demostrando que la ausencia de esta proteína afecta tanto las células ciliadas internas como las externas. Este deterioro es similar al que ocurre con el envejecimiento o en casos de sordera genética.
Terapia genética: restaurando la audición
Para revertir el daño, los investigadores inyectaron un virus adenoasociado (AAV) diseñado para restaurar la expresión de MYO7A en los oídos internos de los ratones afectados. Los resultados fueron alentadores:
- Reconexión funcional: Muchas estructuras neuronales volvieron a un estado funcional, similar al de animales con audición normal.
- Mejoras auditivas: Aunque la audición no se recuperó completamente, los ratones tratados pudieron percibir sonidos fuertes, lo que indica que el tratamiento tuvo un impacto positivo.
Un futuro esperanzador para la pérdida auditiva
Si bien los resultados en ratones aún están lejos de ser aplicables directamente a humanos, este avance representa un paso crucial hacia el desarrollo de tratamientos efectivos para la pérdida auditiva causada por el envejecimiento, lesiones o mutaciones genéticas.
La posibilidad de usar terapia genética para reparar los circuitos auditivos ofrece una esperanza renovada a millones de personas que sufren de pérdida auditiva. Los próximos estudios buscarán optimizar esta técnica para mejorar aún más los resultados y explorar su viabilidad en humanos.
Fuente: lifespan.io
