Un equipo de investigadores ha logrado un avance significativo en el tratamiento de la pérdida auditiva hereditaria. – (Image by DC Studio on Freepik.)
Utilizando técnicas de edición genética, han restaurado la audición en ratones adultos afectados por una mutación en el gen microRNA-96 (MIR96).
Este emocionante desarrollo, respaldado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH), ha sido publicado en la revista Science Translational Medicine y ofrece esperanza para futuros tratamientos en humanos.
Detalles del Estudio
El estudio se centró en una forma rara de sordera genética conocida como DFNA50, causada por mutaciones en el gen MIR96.
En personas con DFNA50, la pérdida auditiva progresiva comienza en la adolescencia. Zheng-Yi Chen, DPhil., y su equipo del Mass Eye and Ear en Boston demostraron que es posible utilizar la edición genética en el oído interno de ratones adultos para revertir la sordera.
Metodología
Utilizando la técnica de CRISPR/Cas9 y un virus adenoasociado (AAV), los científicos introdujeron la maquinaria de edición genética en las células ciliadas del oído interno de los ratones.
Este tratamiento fue eficaz tanto en ratones recién nacidos como en adultos, siendo más beneficiosa la intervención temprana.
Resultados Prometedores
Los resultados fueron notables: los ratones tratados recuperaron la audición y mantuvieron esta mejora durante al menos nueve meses.
La seguridad del tratamiento también fue confirmada, ya que el virus utilizado no se integró en el genoma de las células, minimizando los riesgos de efectos secundarios.
Próximos Pasos
Aunque estos resultados son prometedores, se requieren pruebas preclínicas adicionales para asegurar que el tratamiento sea seguro y efectivo en humanos.
Este estudio representa una «prueba de concepto» que abre la puerta a nuevas posibilidades en la edición genética para tratar la sordera hereditaria.
Este avance en la edición genética no solo representa un hito en la ciencia, sino que también abre nuevas esperanzas para tratamientos futuros de la pérdida auditiva hereditaria en humanos.
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Vía: news-medical.net
Fuente: NIH/Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS)Referencia de la revista:
Zhu, W., et al . (2024). La edición genómica dirigida restaura la función auditiva en ratones adultos con pérdida auditiva progresiva causada por una mutación de microARN humano. Science Translational Medicine . doi.org/10.1126/scitranslmed.adn0689 .