Terapia Génica en Ratones con Discapacidad Auditiva: Un Éxito Emocionante
Una investigación revolucionaria en el Reino Unido, llevada a cabo con ratones de laboratorio, ha demostrado de manera contundente el potencial de la terapia génica para restaurar y prevenir la pérdida auditiva en humanos, causada por un defecto genético común. – Imagen de Freepik.
El estudio, financiado por el Medical Research Council, Wellcome y Decibel Therapeutics Inc., y realizado por el Instituto de Psiquiatría, Psicología y Neurociencia (IoPPN) en el King’s College de Londres, ha resaltado la importancia del tiempo de intervención. Los resultados indican que la intervención temprana podría ser esencial para mejorar la función auditiva y preservar las células ciliadas sensoriales de la degeneración secundaria.
Además, este enfoque de investigación en el ámbito auditivo podría extenderse a otras enfermedades, aprovechando los recursos disponibles en estudios con ratones.
Descubrimiento Importante: Mutación del Gen Spns2 Relacionada con Patología Auditiva
Investigadores del King’s College utilizaron una estrategia genética para corregir la sordera en ratones con un gen Spns2 defectuoso, una causa común de una patología auditiva que afecta la capacidad del oído para mantener el equilibrio iónico adecuado en las células ciliadas sensoriales. La transcripción del gen Spns2 se activó a diferentes edades en los ratones después de que comenzara la pérdida auditiva. Los científicos lograron restaurar suficientemente la audición en los ratones, llevando sus umbrales auditivos cercanos a lo normal para respuestas del tronco encefálico (ABR), al menos en frecuencias de estímulo bajas a medias.
Sin embargo, se observó que la terapia era más efectiva cuando la activación del gen Spns2 ocurría en una etapa temprana. Retrasar esta activación resultó en una recuperación menos efectiva de los umbrales de ABR, lo que indica la importancia de un período crítico para la intervención.
La Dra. Elisa Martelletti, autora principal del estudio, expresó su emoción al ver a los ratones que antes eran sordos responder a los sonidos después del tratamiento, lo que marcó un momento fundamental y demostró el potencial real de revertir la pérdida auditiva causada por genes defectuosos.
La Dra. Karen Steel, profesora de función sensorial en King’s IoPPN y autora principal del estudio, subrayó la innovación de la investigación al desafiar la creencia común de que las enfermedades degenerativas, como la pérdida auditiva progresiva, son irreversibles. Este estudio ha demostrado que al menos un tipo de disfunción en el oído interno puede revertirse.
La investigación fue publicada en la edición de agosto de 2023 de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America (PNAS) .
Fuente: King’s College, Londres/PNAS, vía: audiology-worldnews.com
